功效作用
诺西那生钠注射液属于反义寡核苷酸药物，为首个精准靶向治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的药物。
SMA与5号染色体长臂端（5q）基因突变导致运动神经元存活（SMN）蛋白缺失有关，本品则可以通过促进SMN蛋白的产生发挥作用[1-2]。
适应证
本品用于治疗5q脊髓性肌萎缩症[2]。
药物起效时间
本品的药物起效时间尚不明确，经鞘内注射直接给药至脑脊液，从脑脊液分布至目标中枢神经系统组织。鞘内给药后，血浆谷浓度相对低于脑脊液谷浓度，中位血浆浓度达峰时间范围为1.7～6.0小时，一般在血浆浓度达峰前药物就已经开始起效了。多次给药后，脑脊液药物浓度在大约24个月内达到稳态。患者遵医嘱用药即可[1-2]。
药物维持时间
本品的药物维持时间尚不明确，其在脑脊液的半衰期约为135～177天，维持治疗需每四个月注射1次[1-2]。
药物联用
暂无诺西那生钠注射液与其他药物联用的确切资料，如需联用，其具体方案应在医生指导下根据具体病情选择为宜。
你可能关注的问题
诺西那生钠注射液要终身用药吗?
如果本药治疗有效，且家庭经济情况允许，建议脊髓性肌萎缩症患者终身进行维持治疗。
脊髓性肌萎缩症与基因异常、SMN蛋白缺失有关，致死率高，患者因肌肉萎缩、无力，导致骨骼、呼吸、消化等系统功能异常，最终多死于呼吸衰竭。诺西那生钠注射液则可以促进SMN蛋白的产生，因此可用于治疗脊髓性肌萎缩症。
本药物浓度会随着代谢逐渐下降、药效丧失，因此需要定期注射以维持药效，每4个月1次，每次治疗后需要进行疗效评估，若能达到预期效果，建议终身用药[2]。
诺西那生钠注射液能治疗渐冻症吗?
目前，本品仅用于治疗5q脊髓性肌萎缩症，暂无用于治疗渐冻症的先例。
诺西那生钠注射液属于反义寡核苷酸药物，可以促进SMN蛋白的产生，而脊髓性肌萎缩症与SMN蛋白缺失有关，因此本品为精准靶向治疗性药物。
渐冻症发病机制尚不清楚，临床表现为肌肉无力、萎缩，逐步累及上肢、躯干、颈部、面部肌肉、咽喉部肌肉，无法治愈且预后不良。目前，临床可用利鲁唑、依达拉奉等药物，配合呼吸支持、营养管理等方法，以延缓病变进展[1-2]。
注射诺西那生钠注射液需要住院吗?
注射诺西那生钠注射液时，患者需要住院。
诺西那生钠注射液不可通过血脑屏障，所以想要药物发挥作用，必须通过鞘内注射。多数患者需要先用穿刺针进行腰椎穿刺术，经鞘内推注给药，若患者非常年幼难以配合或有脊柱侧凸，需要在超声等影像学检查的引导下经鞘内注射给药。
此外，注射本品后需要观察患者的临床表现，以评估疗效，便于制定下一步治疗方案。
因此，诺西那生钠注射液需要住院使用，切不可自行用药[2]。
用药禁忌
禁用情况
对本药任一成分过敏者禁用[2]。
慎用情况
慎用情况暂不明确。
特殊人群用药
孕妇
暂无孕妇使用本品的相关研究数据，为避免可能对胎儿造成的不良影响，怀孕期间尽量避免使用该药，必要时应在医生指导下遵医嘱使用。
哺乳期女性
暂不明确本品是否会进入母乳，为避免影响婴儿及新生儿的健康，哺乳期女性应经医生评估，发现利大于弊时方可使用，用药时是否需要停止哺乳应由医生决定。
儿童
患有脊髓性肌萎缩症的儿童，一经确诊，在条件允许的情况下，应尽早使用本品治疗，但应在医生指导下遵医嘱、由监护人监督使用。
老人
暂无本品用于65岁以上老年患者的相关研究，建议必要时在有经验的医生评估、指导下，看是否适合使用本品并确定相应用药剂量[2]。
不良相互作用
目前暂无本品与其他药物相互作用的研究数据，如果在治疗过程中需要同时使用其他药物，应经医生评估，在其指导下进行用药[2]。
用法用量
本品为注射剂，必须在医生指导下用药，包括用法、用量及用药时间，切不可擅自按照药品说明书自行用药。经腰椎穿刺鞘内给药，治疗应由具有腰椎穿刺经验的医疗专业人员进行。
剂型规格
注射液：5ml∶12mg[2]。
具体用法
用法
本品不可稀释，用注射器吸入液体，然后用穿刺针进行腰椎穿刺，经鞘内推注给药。
使用脊髓穿刺针，鞘内推注本品，持续1～3分钟。存在皮肤感染或炎症区域不能注射本品。建议在给药前引流与注射药物相同体积的脑脊液（CSF）。
非常年幼难以配合的患者或有脊柱侧凸者，可在超声或其他影像学技术的引导下经鞘内注射给药[1-2]。
用量
正常人群用量
推荐剂量为12mg（5ml）/次。
前4次分别于第0天、第14天、第28天、第63天给药，此后应每4个月应进行一次维持治疗[2]。
特殊人群用量
肝功能损伤：暂无本品用于此类患者的研究，但其不经肝药酶系统代谢，对此类患者可能不需要调整用药量，建议在医生指导下使用。
肾功能损伤：暂无本品用于此类患者的研究，其疗效与安全性也不明确，建议在医生指导下根据情况确定使用剂量，并密切观察患者用药反应。
药物漏用
本品为注射剂，医生会根据患者具体病情按需给药，一般不存在药物漏用的情况。
如果是负荷剂量（首次给药时血药浓度达到稳态水平的剂量）延迟或漏用，应尽快给予本品，两次给药间隔至少14天，并按规定的频率继续给药。
如果维持剂量延迟或漏用，应尽快给予本品，并继续每4个月一次给药[2]。
药物过量
目前暂无本品用药过量病例的报道，且本品为注射剂，由医生给药，一般不会出现药物过量的情况。
如不慎发生用药过量的情况,应密切关注患者身体情况，出现不适，还请及时咨询、就医[2]。
药物停用
出现皮疹、荨麻疹、呼吸困难、血管性水肿等过敏相关不良反应时，应立即停药，并遵医嘱调整用药方案。
如果出现发热、头痛、肺炎、上呼吸道感染、出血倾向、尿蛋白升高等不良反应时，应及时告知并咨询医生，由医生根据患者具体情况评估是否需要停药。
遵医嘱按疗程使用本品后，症状没有明显改善时，应遵医嘱停药[2]。
不良反应
不良反应的表现
免疫系统：如皮疹、荨麻疹、血管性水肿等。
血液系统：因血小板减少，患者可有出血倾向或凝血异常。
肾毒性：可能会出现尿蛋白持续升高的情况。
神经系统：如脑积水、脑膜炎等[2]。
其他：头痛、呕吐、背痛
不良反应的处理方法
免疫系统：如仅有轻微皮疹、荨麻疹，可密切观察，若发生血管性水肿，须立即停药并及时给予抢救。
血液系统：若血小板在短时间内下降显著，可适当输注血小板、给予促凝药等治疗。
肾毒性：若尿蛋白持续升高，应在医生指导下进行适当治疗等。
神经系统：可植入脑室-腹腔分流设备缓解积水，但获益与风险不明，需谨慎[2]。
注意事项
药物贮存
本品应在2～8℃的环境里遮光、密封保存。
无法冷藏时，可置于原纸盒，于30℃及以内温度、避光下，能保存约14天。
药物要远离儿童[2]。
其他
建议用药患者定期监测肾功能、尿常规、血常规、凝血功能等项目，因为本品可能会损伤肾脏、引起血小板减少等。
给药前，应检查诺西那生钠小瓶中是否存在颗粒物。如果观察到颗粒物和／ 或小瓶中的液体不是无色澄明的，不得使用该小瓶药品。
本品易失活，为保证疗效，应现用现取，从原盒取出后，在不超过25℃的温度下，不可脱离冷藏环境多于30小时，吸入注射器后，应在6小时内用完。
配制时，应采用无菌技术配制诺西那生钠鞘内给药溶液。
如果小瓶未开封，溶液未使用，应将其放回冰箱中。
给药前，取下塑料盖，将针头插入密封圈中心直至可以见到针尖，然后抽取 适当药液。不得稀释诺西那生钠。不需要使用外部过滤器。
吸入注射器后，如果在6小时内未使用该溶液，必须将其丢弃。
任何未使用的产品或废料必须按照当地规定处置。
本品给药后可能会发生腰椎穿刺相关不良反应，如严重感染、头痛、背痛、呕吐等，为减少其发生率，应在备药及给药过程中注意无菌操作，给药后注意观测体温、呼吸等生命体征，并及时根据情况进行处理[2]。
参考文献
[1]
北京医学会罕见病分会,北京医学会医学遗传学分会,北京医学会神经病学分会神经肌肉病学组,等. 脊髓性肌萎缩症多学科管理专家共识.中华医学杂志，2019，99（19）：1460-1467.
[2]
诺西那生钠注射液说明书（进口药品注册证号 H20190032）.
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