咖啡因存在于可可豆、咖啡豆、茶叶等物质中，临床对于咖啡因是否致癌并不明确。世界卫生组织下属的国际癌症研究所将致癌物质分为四类，咖啡因位列三类致癌物清单中，此类致癌物对人体的致癌性证据不充分，不确定其是否对人体有致癌性，但可能会致癌。与咖啡因同样属于三类致癌物的物质，包括苯胺、苏丹红、氧化铁、静电磁场、三聚氰胺等。
在致癌物质清单中，一类致癌物明确对人体存在致癌性，且在实验中发现充分的致癌性证据，包括黄曲霉素、幽门螺杆菌、马兜铃酸、槟榔、电离辐射等。二类致癌物在动物实验中发现充分的致癌性证据，但对人体的致癌性存疑，包括丙烯酰胺、无机铅化合物、氯霉素等。四类致癌物对人体可能没有致癌性，但缺乏临床证据支持，为己内酰胺。
虽然咖啡因没有明确致癌证据，但摄入过多可兴奋神经，造成睡眠障碍，平时应尽量减少摄入咖啡、奶茶等富含咖啡因的食物。咖啡因的药物制剂还可作为中枢神经兴奋剂，临床常用于治疗神经衰弱等精神类疾病，还可用于昏迷复苏，但需遵医嘱应用。