磷酸亚铁在医学上的作用，主要是治疗机体因缺铁引起的贫血，如缺铁性贫血等。铁离子是血红素合成的重要原料，而血红素与珠蛋白结合，可以形成血红蛋白，血红蛋白是血液的重要成分，参与氧气的运输。
青少年出现偏食，缺乏绿叶蔬菜的摄入，或女性月经过多等因素，导致体内的储存铁耗尽，引起红细胞内铁缺乏，血红蛋白合成不足，可出现缺铁性贫血。患者通常伴有头晕、头痛、眼花等症状，组织缺铁还可能引起毛发干枯、注意力不集中，以及儿童生长发育较慢等情况。一般可通过外源性补铁进行纠正，磷酸亚铁作为一种铁元素的补充剂，可以起到治疗作用，有效改善患者的症状。
患者应注意，磷酸亚铁对胃有一定的刺激作用，患者服用后可能会出现恶心、呕吐等不良反应，所以一般建议饭后服用。此外，服用磷酸亚铁时，可以遵医嘱适当补充维生素C，促进铁剂吸收，但应避免与牛奶、茶水等同服，以免影响铁的吸收。