阿扎胞苷属于一种化疗药，并不是靶向药。化疗药属于细胞毒性药物，可直接杀伤体内的肿瘤细胞，靶向药物主要是抑制肿瘤血管的药物，可以定向杀灭靶点细胞。
阿扎胞苷属于胞嘧啶核苷类似物，进入体内后，一方面可通过与DNA或者RNA结合产生细胞毒性，并且特异性抑制细胞周期，来杀伤癌细胞。另一方面，可通过与DNA甲基化酶结合，降低DNA甲基化，从而恢复造血干细胞的正常分化和造血功能。常用于治疗骨髓增生异常综合征的亚型，以及慢性粒单核细胞白血病、急性髓细胞性白血病等疾病。
但阿扎胞苷存在一定副作用，会抑制骨髓功能，从而表现为白细胞、中性粒细胞、血小板的减少。严重的白细胞，中性粒细胞减少，可能会继发感染和发热。部分患者还可以出现食欲不振、恶心、呕吐、腹胀等胃肠道反应。另外因还具有一定肝毒性，因此需要注意在医生指导下使用。