概述
药物介绍
伊米苷酶即β-D葡萄糖基-N-酰基鞘氨醇葡萄糖水解酶，在体内可催化葡糖脑苷脂水解成葡萄糖和神经酰胺。
临床常用于非神经病变型（Ⅰ型）和慢性神经病变型（Ⅲ型）戈谢病的治疗。
制剂规格
药物的剂型、给药方法、规格不同，其吸收速度、稳定性也会不一样。不同厂家的制剂因制作工艺不同，其药物效果和不良反应可能也不一样。因此，具体如何选择请遵循医嘱。
伊米苷酶为注射剂，规格为400单位/瓶。
适应证
用途
伊米苷酶适用于确诊为非神经病变型（Ⅰ型）和慢性神经病变型（Ⅲ型）戈谢病，且有显著非神经系统临床表现患者的长期酶替代疗法。
临床试验中，伊米苷酶能改善贫血及血小板减少，使肝脾缩小并改善恶病质。
戈谢病的特征表现为β-葡糖脑苷脂酶活性缺陷，导致组织巨噬细胞中葡糖脑苷脂蓄积，使得其变得肥大，常出现于肝脏、脾脏和骨髓，偶尔出现于肺脏、肾脏和肠中。
戈谢病的非神经系统临床表现包括一种或多种病症。
排除其他原因导致的贫血，如缺铁性贫血。
血小板减少。
排除其他原因导致的骨病，如维生素D缺乏症。
肝肿大或脾肿大。
用药禁忌
用药须知
禁止用药
对本品所含任一成分过敏者禁用。
谨慎用药
曾接受过阿糖苷酶注射液治疗，并出现抗阿糖苷酶抗体或是出现阿糖苷酶过敏症状的患者，应慎用本品。
目前尚缺乏2岁以下婴幼儿使用本品的详细研究数据，慎用。
目前尚缺乏老年人使用本品的详细研究数据，慎用。
妊娠期和哺乳期能否用伊米苷酶？
有限经验表明，妊娠期使用本品有助于控制孕妇的基础戈谢病，但使用前需进行治疗的风险获益评估。
首次接受本品治疗的女性，建议在怀孕前开始治疗以获得最佳疗效。对于正在接受本品治疗的女性，应在整个孕期进行不间断治疗，且需加强监测。
目前尚不清楚本品是否会分泌到人类母乳中，哺乳期女性使用前，应充分评估母亲的临床需求和对母乳喂养婴儿的潜在影响。
用法用量
如何用药
应在对戈谢病有治疗经验的医生指导下使用伊米苷酶进行治疗。
用药剂量
本品的使用剂量应根据患者的具体情况调整。
本品的初始剂量范围为2.5单位/千克体重，每周3次，逐渐调整到60单位/千克体重，每2周一次。
2年后若达到治疗目标，剂量可改为45单位/千克体重。
病情严重时，可能要求较高的剂量或较多的给药次数。应根据每位患者的具体情况调整剂量，并定期对患者的临床表现进行全面评估，根据是否达到治疗目标而上调或下调剂量。
特别提示：伊米苷酶毒性相对较低，其作用时间较长，因此可以偶尔进行小幅剂量调整，使每瓶药量都得以利用，避免药品的浪费，只要每月的给药总剂量基本不变。
使用方法
使用无菌注射用水和0.9%氯化钠溶液对本品进行配制后，在无菌条件下静脉滴注给药，滴注时间为1～2小时。
给药时滴注液可通过与输液管相连的0.2微米滤器膜过滤，但滤器膜不应吸附蛋白或吸附程度甚微。
特别提示：本品不含任何防腐剂，配制后应立即稀释，不得放置用于以后使用。本品配制后在室温（25°C）及2～8°C下可稳定12小时；经稀释后，在2～8°C下可稳定12小时。
注意事项
不良反应
常见不良反应
呼吸系统：呼吸困难、咳嗽、胸部不适等。
皮肤及皮下组织类异常：荨麻疹/血管性水肿、瘙痒、皮疹等。
其他不良反应
神经系统异常：头晕、头痛、感觉异常等。
心脏器官疾病：心动过速、发绀等。
血管及淋巴管异常：面部潮红、低血压等。
胃肠系统异常：呕吐、恶心、腹部痉挛、腹泻等。
肌肉骨骼及结缔组织异常：关节痛、背部疼痛。
全身性异常：发热、寒颤、疲乏等。
给药部位异常：输注部位不适、输注部位灼痛、输注部位肿胀、输注部位无菌性脓肿等。
用药注意
使用伊米苷酶治疗期间，在不到1%的患者中出现肺动脉高压和肺炎，目前不清楚其与本品的因果关系，而肺动脉高压和肺炎为戈谢病的已知并发症；用药期间，应对有无发热及呼吸道症状的患者进行检查，判断是否存在肺动脉高压。
出现抗伊米苷酶抗体的患者发生过敏性反应的风险较高，因抗体出现多在治疗前期6个月内，治疗12个月后罕见，建议在第一年治疗期间内定期监测患者的IgG抗体。
发生了药物不良反应怎么办？
绝大部分药物都会有一定概率发生不良反应，因此发生不良反应时，不要过度惊慌。
如果不良反应症状不严重，适当对症处理，可以坚持用药。
如果出现呼吸困难、咳嗽等超敏反应症状，应立即告知医生并终止使用本品，必要时可采用抗组胺药物和/或皮质类固醇治疗。
什么情况下需要立即就医？
使用药物后发生以下情况，需要立即就医。
出现呼吸困难、咳嗽等超敏反应症状。
出现心动过速、发绀等症状。
出现呕吐、恶心、腹泻等症状。
伊米苷酶应该如何保存？
本品应存放于2～8℃的冰箱中，避光保存和运输。
需放置于儿童不能接触到的位置。
药物相互作用
目前没有已知的会与本品发生相互作用的药物数据。
合理用药
药物必须合理使用，避免滥用。
处方药应该由医生开置处方购买，伊米苷酶为处方药，需要在专业医生指导下使用，严格遵医嘱用药。
病情完全控制前，症状可能会有所减轻，但不能擅自减量、停药，以免形成耐药、病情反复或者再次加重。
不要将该药物分享给有相同症状的人使用。
参考文献
[1]
赛诺菲（中国）投资有限公司. 伊米苷酶[EB/OL]. (2017-08-24) [2020-11-27]. http://www.cde.org.cn/spxxgs.do?method=downloadAtt&id=21b3a5270c502b84.
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