概述
药物介绍
本品是一种运动神经元存活基因-2（SMN2）定向的RNA剪接修饰药。
适用于2月龄及以上脊髓性肌萎缩（SMA）患者的治疗。
截至2020年11月，本品尚未在国内获得批准上市，资料源于本品国外上市披露信息，仅供参考。
制剂规格
药物的剂型、给药方法、规格不同，其吸收速度、稳定性也会不一样。不同厂家的制剂因制作工艺不同，其药物效果和不良反应可能也不一样。因此，具体如何选择，请遵循医嘱。
本品为散剂，每瓶装60毫克，可制成0.75毫克/毫升的口服溶液剂。
适应证
用途
本品适用于2月龄及以上年龄脊髓性肌萎缩患者的治疗。
脊髓性肌萎缩是一组常染色体隐性遗传的进行性运动神经元病，由5q号染色体突变导致SMN蛋白缺乏引起。
用药禁忌
用药须知
谨慎用药
肝功能受损的患者应避免使用本品。
本品可能会影响成年男性的生育能力，有生育需求的男性慎用。
目前尚缺乏2月龄以下儿童使用本品的详细研究数据，慎用。
目前尚缺乏老年人（65岁及以上）使用本品的详细研究数据，慎用。
妊娠期和哺乳期能否用EVRYSDI？
目前没有足够数据表明孕妇使用本品会对胎儿造成影响，但动物研究发现，孕期使用本品会造成动物胚胎胎儿死亡、畸形等，因此孕妇应慎用。
目前尚缺乏本品是否经人乳汁排泄的资料，但研究发现，risdiplam存在于口服本品的哺乳期大鼠的乳汁中，因此哺乳期女性应慎用。
育龄期女性，在用药期间以及停药后至少1个月内，需使用有效的避孕措施。
用法用量
如何用药
用药方法
必须首先由药剂师将本品散剂制成0.75毫克/毫升的口服溶液。
使用专用口服注射器口服，每日一次，饭后服用。
对于母乳喂养的婴儿，应在母乳喂养后服用。
用药后及时喝水，以确保药物被完全吞咽。
每天大约同一时间服药。
用药剂量
用药剂量与年龄及体重有关，具体如下。
2月龄至2岁的患者，每日用量为0.2毫克/千克。
2岁及以上且体重少于20千克的患者，每日用量为0.25毫克/千克。
2岁及以上且体重在超过20千克的患者，每日用量为5毫克。
特别提示：服药时务必使用专用口服注射器，以确保药量准确，并保护药物免受光照。
注意事项
不良反应
迟发型脊髓性肌萎缩患者服用本品后，最常见的不良反应为发热、腹泻和皮疹。
婴儿型脊髓性肌萎缩患者服用本品后，最常见的不良反应为发热、腹泻和皮疹，此外上呼吸道感染、肺炎、便秘、呕吐等不良反应也较为常见。
用药注意
本品口服溶液由药剂师配置，如果患者拿到的药物为散剂，还需及时联系药剂师进行替换。
婴幼儿应由医护人员根据其年龄和体重确定本品的每日用量。
药物从瓶子里转移到口服注射器后需立即服用，如果5分钟内没有服用，应将口服注射器中的药物弃用，并准备新的药剂。
口服注射器可重复使用，用后不要丢弃，并按照说明进行清洗。
不可将本品与配方奶或牛奶混合服用。
如果患者无法吞咽，并有鼻饲管或胃管，则需通过该管给药。
使用本品时，避免药物与皮肤或眼睛接触，如果不慎沾到皮肤上，请用肥皂和水清洗，如果不慎进入眼睛，请用清水冲洗眼睛。
遵医嘱服用本品，不可自行停药。
本品粉剂配置成溶液后，如果64天内未用完，剩余部分不可再使用。
如果我漏服药物怎么办？
如果在常规用药时间漏服了本品，仍应在6小时内尽快服用，并且在第二天恢复常规给药方案；如果距常规用药时间已经超过6小时，则不要再补服，并在第二天的常规用药时间服用单次剂量。
如果未完全吞服药物，或服药后呕吐，则不应再补服，患者应等到第二天再按常规用药时间服用下一次剂量。
发生了药物不良反应怎么办？
绝大部分药物都会有一定概率发生不良反应，因此发生不良反应时，不要过度惊慌。
如果不良反应症状不严重，适当对症处理，可以坚持用药。
如果不良反应较重，需要就医，医生会根据不良反应的轻重以决定是否继续用药，还是换用其他药物。
什么情况下需要立即就医？
使用药物后发生以下情况，需要立即就医。
出现发热、腹泻、呕吐等症状。
发生咳嗽、发热等感染症状。
EVRYSDI应该如何保存？
本品散剂应带原包装存放于20～25℃的环境中，可短暂暴露于15～30℃的环境中。
本品口服溶液应置于原装的琥珀色玻璃瓶中，直立位放置，并存放于2～8℃的冰箱中，不可冻结。
需放置于儿童不能接触到的位置。
药物相互作用
体外研究显示，本品可能会增加通过毒素外排转运蛋白参与排泄的药物的血浆浓度，如二甲双胍等，应避免共同给药。如果无法避免合用，监测药物相关毒性，必要时减少合用药物的剂量。
本品与伊曲康唑共同给药在药代动力学上没有临床相关影响。
预期人类多药耐药性基因（MDR-1）或乳腺癌抗性蛋白（BCRP）抑制剂不会导致risdiplam浓度在临床上显著增加。
体外研究显示，除CYP3A外，本品及其循环代谢物M1对任何一种CYP酶都没有抑制作用，对CYP3A具有弱抑制作用，可能轻微增加如咪达唑仑的暴露。
合理用药
药物必须合理使用，避免滥用。
处方药应该凭医生处方购买，risdiplam为处方药，需要在专业医生指导下，严格遵医嘱用药。
盲目自行用药可能会增加不合理使用药物的风险，这些风险包括：浪费药物资源，贻误病情，产生耐药，严重药物不良反应。
病情完全控制前症状可能会有所减轻，但不能擅自减量、停药，以免形成耐药、病情反复或者再次加重。
不要将该药物分享给有相同症状的人使用。
参考文献
[1]
杨媛媛，马越鸣，多药及毒素外排转运蛋白研究进展[M]. 药学学报，2014，49(8): 1105-1110.
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