概述
药物介绍
TURALIO是一种小分子酪氨酸激酶抑制剂，可抑制相关细胞系的增殖，适用于治疗病情严重或机体功能受限严重，且不宜通过手术治疗的症状性腱鞘巨细胞瘤（TGCT）的成年患者。
本品被美国食品和药品管理局（FDA）授予“孤儿药”资格，在2019年优先审批通过。
截至2020年11月，本品尚未在国内获得批准上市，资料源于国外上市披露信息，仅供参考。
黑框警示信息：本品可能导致严重的甚至致命性肝损伤；本品仅可通过TURALIO风险评估和防御对策（REMS）项目获得，不可滥用。
制剂规格
TURALIO一般制成口服制剂。药物的剂型、给药方法、规格不同，其吸收速度、稳定性也会不太一样。不同厂家的制剂因制作工艺不同，其药物效果和不良反应可能也会有所区别。因此，具体如何选择何种剂型和规格，请遵循医嘱。
胶囊：200毫克。
适应证
用途
适用于治疗病情严重或机体功能受限严重，且不宜通过手术治疗的症状性腱鞘巨细胞瘤（TGCT）的成年患者。
用药禁忌
用药须知
禁止用药
对TURALIO制剂中任何成分过敏的患者，禁用本品。
谨慎用药
儿童用药的安全性和有效性尚未确定。
65岁以上老年患者需谨慎用药。
轻至重度肾功能不全者需降低剂量，谨慎使用。
中至重度肝功能不全者用药情况尚不明确。
妊娠期和哺乳期能否用TURALIO？
动物研究结果表明使用本品可能会对胎儿造成伤害。已有的人类实验数据无法确定婴儿重大先天缺陷和流产等是否与本品的使用有关。建议妊娠期女性关注本品对胎儿的潜在不利影响。
目前尚无数据表明本品会分泌进入乳汁或对母乳产量、母乳喂养婴儿造成影响。由于存在母乳喂养婴儿发生严重不良反应的可能性，建议哺乳期女性在服药期间以及最后一次服药后至少1周内不要进行母乳喂养。
有生育能力的女性患者，建议在用药期间以及最后一次服药后1个月内采取非激素的有效避孕措施。
如果伴侣有生育能力，建议男性患者在治疗期间以及最后一次服药后至少1周进行有效避孕。
用法用量
如何用药
本品为处方药，需要经过医生诊断、确诊后遵医嘱使用，不可自行用药。
用药前需检查肝功能、进行妊娠测试。
口服，一日2次，一次400毫克，用药至病情改善或出现不耐受性。
本品应于饭前至少1小时或饭后2小时空腹服用，胶囊整粒吞服，不可打开、破损或咀嚼胶囊。
轻至重度肾功能不全者（肌酐清除率CCr为15～89毫升/分钟），本品推荐剂量为早晨一次200毫克，晚上一次400毫克。
可根据不良反应轻重程度，调整本品剂量至一日600毫克（早上一次200毫克，晚上一次400毫克），或一日400毫克（一日2次，一次200毫克）。
与CYP3A中效或强效抑制剂或UGT抑制剂合用时，按以下情况调整本品剂量。
原计划本品剂量为一日800毫克：调整为一日400毫克，分2次服用，每次服用200毫克。
原计划本品剂量为一日600毫克：调整为一日400毫克，分2次服用，每次服用200毫克。
原计划本品剂量为一日400毫克：调整为一日200毫克，一次顿服。
与抗酸药合用：避免将本品与质子泵抑制剂（PPI）合用，若不能避免合用，可用局部作用的抗酸药或H₂受体拮抗剂代替。
与局部作用的抗酸药合用：在服用局部作用抗酸药之前或之后2小时，服用本品。
与H₂受体拮抗剂合用：在服用H₂受体拮抗剂之前至少2小时或之后10小时，服用本品。
注意事项
不良反应
使用本品需特殊注意的不良反应：严重肝损伤。
常见不良反应：乳酸脱氢酶升高、天冬氨酸氨基转移酶（AST）升高、头发颜色改变、丙氨酸氨基转移酶（ALT）升高、中性粒细胞减少、胆固醇升高、碱性磷酸酶增加、淋巴细胞减少、血红蛋白减少、瘙痒、全身疲劳或水肿、恶心、便秘、消化不良、食欲下降、磷酸盐减少、高血压等。
皮疹：包括皮疹、黄斑丘疹、荨麻疹、红斑、痤疮性皮炎、过敏性皮炎等。
瘙痒：包括局部瘙痒、全身瘙痒等。
眼部水肿：包括眼眶水肿、眼睑水肿、眼水肿等。
味觉障碍：包括味觉缺失、味觉障碍等。
神经病变：包括周围神经病变、感觉异常、感觉缺失等。
其他：视物模糊、畏光、视力下降、口干、口腔溃疡、胆管炎、肝病、认知障碍、记忆障碍、健忘症、精神错乱、多动障碍、脱发、皮肤色素变化等。
动物研究结果表明，本品可能会损害男性和女性的生育能力。
用药注意
在开始治疗前和治疗期间，应定期检测肝功能。可根据肝损伤的严重程度，暂停用药、减少用药剂量或永久终止使用本品。
胚胎-胎儿毒性：本品可能对胎儿造成伤害。建议有生育能力的患者用药前须知晓本品对胎儿的潜在危害，做好非激素类有效避孕措施。
如果我漏服药物怎么办？
如果用药后呕吐或漏服药物，请下一次准时按规定剂量服用，无须补服。
如果我服药过量了怎么办？
目前尚无服用本品过量的治疗经验，须谨遵医嘱用药。
由于本品活性成分与血浆蛋白高度结合，本品可能不会通过透析被清除。
发生了药物不良反应怎么办？
绝大部分药物都会有一定概率发生不良反应，因此发生不良反应时，不要过度惊慌。
如果不良反应症状轻微，可适当对症处理，调整用药剂量后，坚持用药。
如果不良反应程度严重，需要及时就医。
什么情况下需要立即就医？
使用TURALIO后，如果出现以下情况，需要立即就医。
皮肤变黄、眼睛变黄、尿液颜色变深。
恶心、呕吐、食欲不振、腹部（胃区域）压痛。
过度疲劳、发热、皮疹、瘙痒等症状严重。
TURALIO应该如何保存？
TURALIO应密闭保存于20～25℃的环境，短程携带允许15～30℃。
本品应保存于原装药瓶中，密封保存，不可扔掉瓶中的干燥剂。
请放置在儿童接触不到的地方。
药物相互作用
有些药物可能与TURALIO相互作用，包括处方药、非处方药、疫苗、维生素、草药等。为了安全起见，如果正在使用其他药物，使用TURALIO前请将用药史告知医生。
避免将本品与其他已知有肝毒性的药物合用。
避免与CYP3A中效或强效抑制剂合用，包括葡萄柚汁。如果不能避免合用，可降低本品使用剂量；终止联合用药后，将本品剂量恢复至合用前的正常剂量。
避免将本品与CYP3A强效诱导剂联合应用，如圣约翰草（贯叶连翘）。
避免与UGT抑制剂合用。如果不能避免合用，应降低本品使用剂量；终止合用后，将本品剂量恢复至合用前的正常剂量。
避免将本品与质子泵抑制剂（PPI）同时使用。如确需要，可用H₂受体拮抗剂或局部作用的抗酸药代替。使用抗酸药之前或之后至少2小时再服用本品，使用H₂受体拮抗剂之前至少2小时或之后10小时后再服用本品。
避免将本品与CYP3A底物药物合用，包括激素类避孕药。因为可能会影响CYP3A底物药物的血药浓度，影响药物作用效果。
合理用药
药物必须合理使用，避免滥用。
处方药应该由医生开置处方购买，TURALIO为处方药，需要在专业医生指导下使用，严格遵医嘱用药。
盲目自行用药可能会增加患者不合理使用药物的风险，这些风险包括：贻误病情、产生耐药、严重药物不良反应、浪费药物资源等。
病情完全控制前，患者的症状可能会有所减轻，但不能擅自减量、停药，以免形成耐药、病情反复或者再次加重。
不要将该药物分享给其他有相同症状的人使用。
参考文献
[1]
Daiichi Sankyo, Inc. TURALIO (pexidartinib) capsules, for oral use[EB\OL]. (2020-04-17)[2020-12-08]. https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2020/211810s003lbl.pdf.
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