概述
药物介绍
ONPATTRO是一种转甲状腺素导向的小干扰RNA药物，用于治疗成年患者的遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性多发性神经病。
本品活性成分patisiran是一种双链siRNA，其可通过干扰RNA导致野生型和突变型转甲状腺素蛋白（TTR）mRNA降解，降低组织中的血清TTR蛋白水平和TTR蛋白沉积，发挥治疗作用。
截至2020年11月，本品尚未在国内获得批准上市，资料源于国外上市披露信息，仅供参考。
制剂规格
ONPATTRO一般制成脂质复合物注射液。药物的剂型、给药方法、规格不同，其吸收速度、稳定性也会不一样。因此，具体如何选择何种剂型和规格，请遵循医嘱。
本品规格为单剂量10毫克/5毫升（2毫克/毫升）的白色至米白色乳白色均质溶液小瓶。
适应证
用途
治疗成年患者的遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性多发性神经病。
用药禁忌
用药须知
禁止用药
对ONPATTRO制剂中任何成分过敏者禁用。
谨慎用药
儿童用药的安全性和有效性尚未确定。
中至重度肝功能不全者使用本品情况尚不明确。
严重肾功能不全者或终末期肾脏疾病患者使用本品情况尚不明确。
妊娠期和哺乳期能否用ONPATTRO？
目前尚无孕妇使用本品的数据表明药物相关风险性。本品可导致血清维生素A含量降低，而维生素A对正常胚胎发育至关重要，但过量的维生素A也与不良发育有关。考虑到这些潜在不利影响，建议妊娠期女性如确需用药，随时监测孕期状况。
目前尚无数据表明本品可经母乳分泌或对乳汁产量、母乳喂养婴儿产生影响。建议哺乳期女性权衡利弊，考虑母亲对本品的临床需求与本品对婴儿的潜在影响。
用法用量
如何用药
用药前
需将本品从冷藏柜取出并放置至室温，然后稀释并过滤本品，目视检查注射液是否变色或有颗粒物。如果出现变色或异物，请勿使用。
用药时轻轻翻转输液袋以混匀溶液，请勿摇晃。
在静脉输注本品至少60分钟前，给予下列药物前治疗，以减少输注相关反应的发生。
静脉给药皮质类固醇，如10毫克地塞米松或等剂量的其他皮质类固醇。若出现与皮质类固醇预先用药相关的不良反应的患者，可减少2.5毫克用量，或以最低剂量5毫克使用地塞米松。
口服对乙酰氨基酚500毫克。
静脉给药H₁拮抗药，如50毫克苯海拉明或同等剂量的其他H₁拮抗药。
静脉给药H₂拮抗药，如50毫克雷尼替丁或同等剂量的其他H₂拮抗药。
不能耐受静脉给药的患者，可以口服给予等效药物。有些患者可能需要多种或更高剂量的给药前治疗，才能降低输注相关反应风险。
推荐用法用量
体重＜100千克的患者：推荐剂量为每千克体重0.3毫克，每3周给药一次。
体重≥100千克的患者：推荐剂量为30毫克，每3周给药一次。
轻度肝功能不全者[胆红素水平≤1倍正常值上限（ULN）且天冬氨酸氨基转移酶水平＞1倍ULN，或胆红素水平＞1.0～1.5倍ULN]：无须调整本品给药剂量。
轻至中度肾功能不全者[肾小球滤过率eGFR为30～90 ml/(min·1.73m²)]：无须调整本品给药剂量。
注意事项
不良反应
常见不良反应：上呼吸道感染，输注相关反应（如关节痛、潮红、恶心、腹痛、胸痛、皮疹、心率加快、面部水肿等），以及血清维生素A水平下降等。
用药注意
输注相关反应：监测输注过程中患者出现相关症状，如潮红、背痛、恶心、腹痛、呼吸困难、头痛等。若有需要可减慢输注速度，或先暂停用药。如果发生严重或危及生命的输注相关反应，应停止用药。
血清维生素A水平降低：建议用药期间按推荐的每日维生素A应摄入量补充。不应以超过应摄入量的剂量补充维生素A，因为血清维生素A水平并不能完全反映人体内总维生素A量。如果患者用药期间出现夜盲症等眼部疾病提示维生素A缺乏症的可能，应及时咨询眼科医生。
如果我漏服药物怎么办？
如果漏服一剂，请尽快服用。如果漏服时间小于3日，及时给药一剂并按照原计划给药。
如果漏服时间大于3日，及时给药后，后续每3周给药一次。
发生了药物不良反应怎么办？
绝大部分药物都会有一定概率发生不良反应，因此发生不良反应时，不要过度惊慌。
如果不良反应症状轻微，可适当对症处理，调整用药剂量后，坚持用药。
如果不良反应程度严重，停药并及时就医。
什么情况下需要立即就医？
使用ONPATTRO后，如果输注相关不良反应程度严重或危及生命时，需要立即就医。
ONPATTRO应该如何保存？
ONPATTRO应保存在2～8℃条件下，请勿冷冻。如果药品已冻结，请丢弃，不要使用。
如果缺少冷藏条件，ONPATTRO可在室温（≤25℃）条件下最长保存14日。
稀释后的溶液应在配制后立即给药。如果不立即使用，应在室温（＜30℃）下储存，在输液袋中最多保存16小时（含输液时间）。不要冷冻。
药物相互作用
本品药物相互作用尚不明确。
有些药物可能与ONPATTRO相互作用，包括处方药、非处方药、疫苗、维生素、草药等。为了安全起见，如果需要使用其他药物，使用ONPATTRO前请将用药史告知医生。
合理用药
药物必须合理使用，避免滥用。
ONPATTRO为处方药，需要在专业医生指导下使用，严格遵医嘱用药。
盲目自行用药可能会增加不合理使用药物的风险，这些风险包括：贻误病情、产生耐药、严重药物不良反应、浪费药物资源等。
病情完全控制前，疾病症状可能会有所减轻，但不能擅自减量、停药，以免形成耐药、病情反复或者再次加重。
不要将该药物分享给其他有相同症状的人使用。
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